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Behandlungsmöglichkeiten


Die Transplantation von hämatopoetischen Stammzellen (im Knochenmark, im Nabelschnurblut oder im frühen Embryo während der ersten Existenztage) ist für mehrere Erkrankungen bereits als Standard-Therapie zugelaßen: Für einige bildet die Transplantation die einzige Therapie, für andere wird der Einsatz von Stammzellen bei besonders aggreßivem Krankheitsverlauf beschloßen oder wenn die klaßische Medizin an ihre Grenzen stößt.

Für andere Erkrankungen führten Stammzellentransplantationen beim Patienten zwar zu einer Beßerung, doch die Behandlung ist noch nicht als Standard-Therapie zugelaßen. In wieder anderen Fällen bewirkte die Transplantation nur eine Verlangsamung und noch keine Verbeßerung des Krankheitsverlaufs. Diese Therapien befinden sich in der klinischen Studienphase.

In experimentellen Therapien schließlich wird geprüft, ob die Stammzellentransplantation eine wirksame und sichere Behandlung für eine bestimmte Erkrankung darstellt. Dabei handelt es sich um erste klinische Studienphase ("Phase I"), in der die Forscher prüfen, ob die neue Therapie gegenüber den bereits existierenden überhaupt Vorteile bietet.

Liste der Erkrankungen im pdf-Format herunterladen

Vom Gesundheitsministerium empfohlene Standardtherapien Leukämie und Lymphome
  • Akute lymphatische Leukämie
  • Akute myeloische Leukämie
  • Akute biphänotypische Leukämie
  • Akute undifferenzierte Leukämie
  • T-Zell-Leukämie/Lymphom beim Erwachsenen
  • Hodgkin-Lymphom
  • Non-Hodgkin-Lymphom
  • Chronische lymphatische Leukämie
  • Prolymphozytenleukämie
Myelodisplastische/myeloproliferative Erkrankung
  • Myelodisplastisches Syndrom, einschließlich:Refraktäre Anämie (RA)
    • Refraktäre Anämie mit Ringsideroblasten (RARS)
    • Refraktäre Anämie mit einer überzahl von Blasten (RAEB)
    • Refraktäre Anämie mit überzahl von Blasten in Transformation (RAEB-t)
    • Chronische myelomonozytäre Leukämie
    • Juvenile myelomonozytäre Leukämie
    • Refraktäre Zytopenie
  • Philadelphia-positive chronische myeloische Leukämie
  • Idiopathische Myelofibrose
  • Echte Polyzythämie
  • Eßentielle Thrombozythämie
Plasmazellerkrankungen
  • Multiples Myelom
  • Plasmazelluläre Leukämie
  • Morbus Waldenström
  • Amyloidose
Mono-/plurilineare Funktionßtörungen
  • des Rückenmarks
  • Erworbene aplastische Anämie
  • Fanconi-Anämie
  • Kongenitale Dyskeratose
  • Paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie
  • Diamond-Blackfan-Anämie
  • Kongenitale dyserythropoetische Anämie
  • Erworbene isolierte aplastische Anämie
  • Kongenitale megakaryozytische Purpura (durch Mutation des Thrombopoetin-Rezeptorgens)
  • Kongenitale Thrombozytopathien (Bernard-Soulier-Syndrom, Glanzmann-Thrombastenie)
  • Kongenitale Agranulozytose (Kostmann-Syndrom)
  • Shwachman-Diamond-Syndrom
Hämoglobinopathien
  • Beta-Thalaßämie
  • Sichelzellanämie
  • Ausgewählte Fälle von Pyruvatkinase-Defizienz mit Transfusionsabhängigkeit
Histiozytosen
  • Familiäre hämophagozytische Lymphohistiozytose
  • Griscelli-Syndrom
  • Chediak-Higashi-Syndrom
  • Langerhans-Zell-Histiozytose (Histiozytose X)
Angeborene Störungen des Immunsystems
  • Chronische Granulomatose
  • Mangel an leukozytären Adhäsionsproteinen
  • Schwerer kombinierter Immundefekt (SCID), einschließlich:
    • Adenosin-Desaminase-Mangel
    • Defekt der HLA-Klaße I und II-Moleküle
    • Zap 70-Mangel
    • Omenn-Syndrom
    • Purin-Nukleosid-Phosphorylase-Mangel
    • Retikuläre Dysgenesie
    • Defekt der gemeinsamen Zytokinrezeptor-Gammakette
    • JAK3-Defekt
  • Hyper-IgM-Syndrom
  • Wiskott-Aldrich-Syndrom
  • X-chromosomales lymphoproliferatives Syndrom (Duncan's Disease oder Purtilo-Syndrom)
  • Knorpel-Haar-Hypoplasie
  • DiGeorge-Syndrom, IPEX-Syndrom (Immunschwäche mit Polyendokrinopathie, Enteropathie, X-chromosomal)
Angeborene Stoffwechselstörungen
  • Hurler-Syndrom (MPS-IH)
  • Scheie-Syndrom (MPS-IS)
  • Maroteaux-Lamy-Syndrom (MPS-VI)
  • Sly-Syndrom (MPS-VII)
  • Adrenoleukodystrophie
  • Fucosidose
  • Morbus Gaucher
  • Morbus Krabbe
  • Mannosidose
  • Metachromatische Leukodystrophie
  • Mucolipidose Typ II (I-cell disease)
  • Neuronale Zeroid-Lipofuszinose (Batten-Krankheit)
  • Sandhoff-Krankheit
  • Osteopetrose
Osteogenesis imperfecta - Sonstige Erbkrankheiten
  • Kongenitale erythropoetische Porphyrie (Morbus Günther)
Andere Neoplasien
  • Ewing-Sarkom
  • Neuroblastom
  • Klarzellkarzinom der Niere
  • Rhabdomyosarkom
Andere Krankheiten
  • Evans-Syndrom
  • Autoimmunes lymphoproliferatives Syndrom (durch Defekt an FAS, FAS-L, Caspase)
  • Progreßive systemische Sklerose
  • Neoplasien im Kindesalter, behandelt mit Chemo-/Radiotherapie (aufgrund des erhöhten Risikos der Bildung von myelodysplastischen Syndromen und einer sekundären akuten myeloischen Leukämie).
Therapien in der Phase der klinischen Studie

Autoimmunerkrankungen
  • Diabetes Typ I
  • Morbus Crohn
  • Lupus
Transplantationen infolge von Erkrankungen des Zentralnervensystems (ZNS)
  • Hirnerkrankungen bei Kindern: Infantile Zerebralparese, Enzephalopathie, Hypoxie
  • Traumatische Hirnverletzungen Verletzungen des Rückenmarks
  • Multiple Sklerose (MS)
Transplantationen infolge von Erkrankungen im Zusammenhang mit Zellproliferation
  • Zystische Fibrose
  • Epidermolysis bullosa Histiozytische Erkrankungen
  • Familiäre erythrophagozytische Lymphohistiozytose
  • Hämophagozytose
  • Langerhans-Zell-Histiozytose (LCH; früher Histiozytose X)
Gentherapien (Transplantation von genetisch veränderten Stammzellen)
  • Glanzmann-Thrombasthenie
  • Schwerer kombinierter Immundefekt (SCID):
  • SCID mit Adenosin-Desaminase-Mangel (ADA-SCID) X-chromosomal gebundene SCID
  • Beta-Thalaßämie
  • Wiskott-Aldrich-Syndrom
Zelluläre Kardiomyoplastien (Behandlung von kardiopathischen Patienten mit Stammzellen)
  • Herzinfarkt (autologe und allogene Transplantationen)
  • Angina pectoris (autologe Tansplantation)
  • Kardiomyopathie
Transplantationen infolge von Krebstumoren
  • Mammakarzinom
  • Ewing-Sarkom
  • Nierenzellkarzinom
Reparatur von Organen
  • Wiederherstellung der Sehkraft durch das Einwachsen einer neuen Hornhaut
  • Wiederherstellung der Sehkraft durch die Behandlung von Makuladegeneration
Versuchsbehandlungen

Autoimmunerkrankungen
  • Juvenile Arthritis
  • Rheumatoide Arthritis
  • Evan-Syndrom
  • Juvenile Dermatomyositis
  • Sklerodermie
Gentherapien (Transplantation von genetisch veränderten Stammzellen)
  • Fanconi-Anämie
  • Stoffwechselerkrankungen (leukodysthrophische Erkrankungen, Speicherstörungen usw.)
  • Parkinson
Regeneration von Nervenzellen
    Erkrankungen des Zentralnervensystems
  • Amyotrophe Lateralsklerose (ALS oder Lou Gehrig-Syndrom)
  • Alzheimer
  • Huntington-Krankheit
  • Parkinson
Traumatische Verletzungen
  • Genesung nach Schlaganfall
  • Cochleäre Regeneration (Korrektur eines Hörsturzes)
Regeneration von Organen
Niere
  • Kombinierte Transplantation von Niere und hämatopoetischen Stammzellen
  • Gewinnung von Nierenzellen aus adulten Stammzellen
Leber
  • Gewinnung von Leberzellen aus Nabelschnur-Stammzellen
  • Leberzirrhose: Regeneration der Leber mit Nabelschnur-Stammzellen
Lunge
  • Erneuerung des Atemwegsepithels durch Stammzellen des Knochenmarks
Page created on: 03/09/2012
Last modified on: 03/09/2012
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