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Opportunité de soin


Il existe des maladies pour lesquelles la greffe de cellules souches hématopoïétiques (prélevées de la moelle osseuse ou du sang du cordon ombilical) est déjà approuvée au titre de traitement standard. Si elle constitue le seul traitement existant pour certaines maladies, elle n'est utilisée, pour d'autres, que quand la médecine traditionnelle est inefficace ou que l'évolution de la maladie est particulièrement agressive.

Pour d'autres maladies, la greffe de cellules souches a généré des améliorations du patient, mais cette solution n'a pas encore été adoptée au titre de traitement standard. Dans d'autres cas, la greffe a provoqué un ralentissement de la maladie mais pas une amélioration. Ce sont les traitements en étude clinique.

Enfin, il existe des traitements expérimentaux destinés à vérifier si la greffe de cellules souches peut être efficace et sûre pour une maladie donnée. Ces traitements sont baptisés études cliniques de « Phase 1 ». Dans ce contexte, les chercheurs tentent de découvrir si le traitement concerné offre des avantages par rapport aux traitements déjà existants.

Traitements standards

Leucémies et lymphomes
  • Leucémie aiguë lymphoblastique
  • Leucémie myéloïde aiguë
  • Leucémie aiguë biphénotypique
  • Leucémie aiguë indifférenciée
  • Leucémie/lymphome à cellules T de l'adulte
  • Lymphome hodgkinien
  • Lymphome non-hodgkinien
  • Leucémie lymphoïde chronique
  • Leucémie prolymphocytaire
Troubles myélodisplasiques/myéloprolifératifs
  • Syndromes myélodisplasiques, y compris :
    • Anémie réfractaire (AR)
    • Anémie réfractaire avec sidéroblastes en couronne (ARSC)
    • Anémie réfractaire avec excès de blastes (AREB) Anémie réfractaire avec excès de blastes en transformation (AREB-t)
    • Leucémie myélomonocytaire chronique
    • Leucémie myélomonocytaire juvénile
    • Cytopénie réfractaire
  • Leucémie myéloïde chronique Philadelphie positive
  • Myélofibrose idiopathique
  • Polycythémie vraie
  • Thrombocytémie essentielle
Troubles plasmocytaires
  • Myélome multiple
  • Leucémie à plasmocytes
  • Macroglobulinémie de Waldenström Amyloïdose
Insuffisances médullaires monolinéaires/plurilinéaires
  • Anémie aplasique acquise
  • Anémie de Fanconi
  • Dyskératose congénitale
  • Hémoglobinurie paroxystique nocturne
  • Anémie de Blackfan-Diamond
  • Anémie dysérythropoïétique congénitale
  • Aplasie pure de la série érythroïde acquise
  • Purpura amégakaryocytique congénital (issu de la mutation du gène du récepteur pour la thrombopoïétine)
  • Troubles congénitaux des plaquettes (maladie de Bernard-Soullier, thrombasthénie de Glanzmann)
  • Agranulocytose congénitale (syndrome de Kostmann)
  • Syndrome de Shwachman-Diamond
Hémoglobinopathie
  • Bêta-thalassémie
  • Anémie à cellules falciformes
  • Certains cas de déficit en pyruvate kinase avec dépendance transfusionnelle
Histiocytose
  • Lymphohistiocytose hémophagocytaire familiale
  • Syndrome de Griscelli
  • Syndrome de Chediak-Higashi
  • Histiocytose à cellules de Langerhans (histiocytose X)
Troubles congénitaux du système immunitaire
  • Maladie granulomateuse chronique
  • Déficit des protéines d'adhésion leucocytaires
  • Immunodéficience combinée sévère (SCID), y compris :
    • Déficit en adénosine désaminase
    • Déficit des molécules HLA de classe I et II
    • Déficit en Zap70 Syndrome d'Omenn
    • Déficit en purine nucléoside phosphorylase
    • Dysgénésie réticulaire
    • Déficit en chaîne gamma commune à cytokines multiples
    • Déficit en JAK3
  • Syndrome d'hyper-IgM
  • Syndrome de Wiskott-Aldrich
  • Syndrome lymphoprolifératif lié à l'X (syndrome de Duncan ou syndrome de Purtillo)
  • Hypoplasie cartilage-cheveux
  • Syndrome de DiGeorge IPEX (immunodéficience avec polyendocrinopathie, entéropathie, liée à l'X)
Troubles métaboliques congénitaux
  • Syndrome d'Hurler (MPS-IH)
  • Syndrome de Scheie (MPS-IS)
  • Syndrome de Maroteaux-Lamy (MPS-VI)
  • Syndrome de Sly (MPS-VII)
  • Adrénoleucodystrophie
  • Fucosidose
  • Maladie de Gaucher
  • Maladie de Krabbe
  • Mannosidose
  • Leucodystrophie métachromatique
  • Mucolipidose II (I-cell disease)
  • Céroïde-lipofuscinose neuronale (maladie de Batten)
  • Maladie de Sandhoff
  • Ostéopétrose
Ostéogenèse imparfaite et autres troubles héréditaires
  • Porphyrie érythropoïétique congénitale (maladie de Günther)
Autres néoplasies
  • Sarcome d'Ewing
  • Neuroblastome
  • Carcinome à cellules claires du rein
  • Rhabdomyosarcome
Autres indications
  • Syndrome d'Evans
  • Syndrome lymphoprolifératif auto-immun (déficit en FAS, FAS-L, Caspasi)
  • Sclérose systémique progressive
  • Néoplasie chez l'enfant traitée par chimiothérapie/radiothérapie (pour risque accru de développement de syndromes myélodysplasiques et de leucémies aiguës secondaires)


Traitements en étude clinique

Maladies auto-immunes
  • Diabète de type I
  • Maladie de Crohn
  • Lupus
Greffes pour maladies du système nerveux central (CNS)
  • Lésions cérébrales pédiatriques : paralysie cérébrale, encéphalopathie, hypoxie
  • Lésions traumatiques du cerveau
  • Lésions de la moelle épinière
  • Sclérose en plaques (SEP)
Greffes pour maladies liées à la prolifération cellulaire
  • Fibrose kystique
  • épidermolyse bulleuse Maladies histiocytosiques
  • Lymphohistiocytose érythrophagocytaire familiale
  • Hémophagocytose
  • Histiocytose des cellules de Langerhans (LCH; anciennement appelée histiocytose-X)
Thérapie génique (greffe de cellules souches génétiquement modifiées)
  • Thrombasthénie de Glanzmann
  • Immunodéficience combinée sévère (SCID)
SCID avec déficit en adénosine désaminase (ADA-SCID)
SCIDliéàX
  • Bêta-thalassémie
  • Syndrome de Wiskott-Aldrich
Cardiomyoplastie cellulaire (traitement de patients cardiopathiques avec des cellules souches)
  • Infarctus du myocarde (greffes autologues et allogéniques)
  • Angine de poitrine (greffe autologue)
  • Cardiomyopathie
Greffes pour tumeurs cancéreuses
  • Cancer du sein
  • Sarcome d'Ewing
  • Carcinome des cellules rénales
Réparation des organes
  • Recouvrement de la vue via la création d'une nouvelle cornée
  • Recouvrement de la vue via le traitement de la dégénérescence maculaire
Traitements expérimentaux

Maladies auto-immunes
  • Arthrite juvénile
  • Arthrite rhumatoïde
  • Syndrome d'Evan
  • Dermatomyosite juvénile
  • Scléroderme
Thérapie génique (greffe de cellules souches génétiquement modifiées)
  • Anémie de Fanconi
  • Troubles métaboliques (maladies leucodystrophiques, troubles du stockage, etc.)
  • Parkinson
Régénération de cellules nerveuses
Maladies du système nerveux central
  • Sclérose latérale amyotrophique (SLA ou « maladie de Lou Gehrig »)
Alzheimer
  • Maladie d'Huntington
  • Parkinson
Lésions traumatiques
  • Récupération post-ictus
  • Régénération cochléaire (correction de la perte auditive)
Régénération des organes
Reins
  • Greffe combinée du rein et de cellules souches hémopoïétiques
  • Génération de cellules rénales à partir de cellules souches adultes
Foie
  • Génération de cellules hépatiques à partir de cellules souches de cordon
  • Cirrhose hépatique : régénération du foie avec des cellules souchesde cordon
Poumons
  • Génération de l'épithélium des voies respiratoires avec des cellules souches de la moelle osseuse

Sources:
www.parentsguidecordblood.org (dernière mise à jour 10/03/2012, du droit d'auteur Frances Verter)
www.clinicaltrials.gov
www.cancer.gov
www.acor.org
www.oncolink.com
www.marrow.org
www.ninds.nih.gov
www.rarediseases.org
Page créée : 03/09/2012
Dernière modification : 03/09/2012
 
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