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30/05/2016
Miastenia grave, remissione duratura dopo trapianto autologo di staminali ematopoietiche

“Miastenia grave, remissione duratura dopo trapianto autologo di staminali ematopoietiche."

Pubblicati online su JAMA Neurology, i risultati ottenuti in sette pazienti affetti da una forma severa di miastenia grave (MG) supportano l’uso del trapianto di cellule staminali ematopoietiche autologhe (HSCT) per il raggiungimento di una remissione alungo termine della patologia.

La miastenia grave, ricordano gli autori, è una patologia autoimmune causata da anticorpi circolanti che bloccano i recettori colinergici postsinaptici della giunzione neuromuscolare, inibendo l’effetto stimolante neurotrasmettitoriale dell’acetilcolina. Da ciò derivano i classici sintomi: debolezza muscolare fluttuante e affaticabilità, che possono evolvere in quadri gravi.

L’importanza di questo studio consiste nel fatto che alcuni pazienti con MG non rispondono al trattamento convenzionale e hanno sintomi gravi o pericolosi per la vita. Terapie alternative ed emergenti non hanno ancora dimostrato un’efficacia costante e duratura. Il trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche (HSCT) si è però rivelato efficace nel trattamento di altre gravi condizioni neurologiche autoimmuni e si è pertanto ritenuto che potesse avere un’applicazione simile per la MG. Interventi avvenuti nell’Ospedale di Ottawa, centro terziario di riferimento.

Quello presentato dagli autori è uno studio retrospettivo di coorte che riporta gli outcome conseguiti presso l’Ospedale di Ottawa - un grande centro terziario di riferimento, con esperienza in neurologia e HCST - dal 1 ° gennaio 2001 fino al 31 dicembre 2014, con un follow-up mediano di 40 mesi (range 29-149 mesi). La raccolta e l’analisi dei dati sono state effettuate dal 1° febbraio al 31 agosto 2015. Sono stati inclusi tutti i pazienti con MG trattati con HSCT autologo all’Ospedale di Ottawa. Tutti i soggetti avevano persistenti sintomi correlati alla MG, severi o pericolosi per la vita nonostante l’uso continuato di terapie immunosoppressive intensive.

L’outcome primario era l’attività della malattia MG dopo HSCT autologo misurata dalla frequenza delle visite al pronto soccorso e dal numero dei ricoveri, oltre che dalla classificazione clinica della Myasthenia Grave Foundation of America (MGFA), dallo stato della terapia MGFA e dallo stato post-intervento MGFA. Gli outcome di sicurezza comprendevano tutte le complicanze severe correlate all’HSCT autologo.

La procedura e gli outcome
Inizialmente sono stati mobilizzate le cellule staminali ematopoietiche autologhe per il successivo trapianto mediante ciclofosfamide e fattore stimolante le colonie dei granulociti (G-CSF), raccolte dal sangue periferico tramite leucaferesi e purificate da linfociti contaminanti utilizzando la selezione immunomagnetica delle CD34.

«I pazienti sono stati trattati con regimi di condizionamento intensivo immunoablativo di chemioterapia con o senza irradiazione e somministrazione di anticorpi anti-linfociti allo scopo di distruggere il sistema immunitario autoreattivo esistente tutto il corpo» proseguono. «A ciò ha fatto seguito il trapianto in reinfusione per la ricostituzione del midollo osseo e del sistema immunitario».

Sette pazienti sono stati sottoposti ad HSCT autologo, 6 per MG e 1 per linfoma follicolare con MG attiva coincidenti. L’età media alla diagnosi di MG e all’HSCT autologo sono state rispettivamente 37 e 44 anni. Cinque pazienti (71%) avevano malattie concomitanti autoimmuni o linfoproliferative correlate alla disregolazione immunitaria. Tutti i pazienti avevano prove distinte cliniche ed elettromiografiche di MG (classificazione clinica MGFA IIIb-V), pur avendo ricevuto una varietà di terapie immunosoppressive intensive.

Alla fine di follow-up, dai 29 ai 149 mesi dopo il trattamento, tutti i pazienti sono stati classificati in remissione stabile completa in base alla classificazione MGFA, tutti i pazienti hanno raggiunto una duratura remissione di malattia, stabile e completa secondo i criteri MGFA, senza sintomi residui MG e con libertà da qualsiasi terapia MG in corso. Tutti i pazienti hanno interrotto le terapie immunosoppressive entro 8 mesi dal trattamento e sei pazienti (86%) hanno interrotto del tutto la terapia MG.

Tre pazienti (43%) hanno avuto transitorie riattivazioni virali e 1 (14%) ha sviluppato una malattia autoimmune secondaria dopo HSCT autologo: tutti questi casi sono stati risolti o stabilizzati mediante vari trattamenti. Non ci sono stati decessi correlati al trattamento o alla MG. Fonte:
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