Opportunità di cura

Vi sono malattie per le quali il trapianto di cellule staminali emopoietiche (si trovano nel midollo osseo, nel sangue cordonale o nell’embrione durante i suoi primi giorni di esistenza) è già approvato quale terapia standard: per alcune tale trapianto costituisce la sola terapia, per altre l’uso di cellule staminali viene scelto nel momento in cui la medicina classica è inefficace o il decorso della malattia è particolarmente aggressivo.

Per altre malattie i trapianti di cellule staminali hanno generato miglioramenti nel paziente, ma il trattamento non é ancora stato adottato come terapia standard. In altri casi il trapianto ha portato a un rallentamento della malattia ma non un miglioramento. Queste sono le terapie in studio clinico e includono trapianti di cellule staminali mesenchimali, dello stesso tipo di quelle che si trovano nel tessuto del cordone ombelicale.

Vi sono infine terapie sperimentali per verificare se il trapianto di cellule staminali (emopoietiche o mesenchimali) possa essere efficace e sicuro per una determinata malattia. Questi sono chiamati sudi clinici di “Fase 1” e l’intento dei ricercatori é scoprire se la terapia offra dei vantaggi in paragone a terapie già esistenti.

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Terapie standard

Leucemie e linfomi

• Leucemia linfoblastica acuta
• Leucemia mieloide acuta
• Leucemia acuta bifenotipica
• Leucemia acuta indifferenziata
• Leucemia/linfoma a cellule T dell’adulto
• Linfoma di Hodgkin
• Linfomi non-Hodgkin
• Leucemia linfatica cronica
• Leucemia prolinfocitica

Disordini mielodisplastici/mieloproliferativi

• Sindromi mielodisplastiche, includenti:
  • Anemia refrattaria (AR)
  • Anemia refrattaria con sideroblasti ad anello (ARSA)
  • Anemia refrattaria con eccesso di blasti (AREB)
  • Anemia refrattaria con eccesso di blasti in trasformazione (AREB-t)
  • Leucemia mielomonocitica cronica
  • Leucemia mielomonocitica giovanile
  • Citopenia refrattaria
• Leucemia mieloide cronica Philadelphia positiva
• Mielofibrosi idiopatica
• Policitemia vera
• Trombocitemia essenziale

Disordini della plasmacellula

• Mieloma multiplo
• Leucemia plasmacellulare
• Macroglobulinemia di Waldenstrom
• Amiloidosi

Insufficienze midollari mono/plurilineari

• Anemia aplastica acquisita
• Anemia di Fanconi
• Discheratosi congenita
• Emoglobinuria parossistica notturna
• Anemia di Blackfan-Diamond
• Anemia diseritropoietica congenita
• Aplasia pura della serie eritroide acquisita
• Porpora amegacariocitica congenita (da mutazione del gene del recettore per la trombopoietina)
• Disordini congeniti delle pistrine (malattia di Bernard-Soullier, tromboastenia di Glanzmann)
• Agranulocitosi congenita (sindrome di Kostmann)
• Sindrome di Shwachman-Diamond

Emoglobinopatie

• Beta Thalassemia
• Anemia a cellule falciformi
• Selezionati casi di deficit di piruvato-kinasi con dipendenza trasfusionale

Istiocitosi

• Linfoistiocitosi emofagocitica familiare
• Sindrome di Griscelli
• Sindrome di Chediak-Higashi
• Istiocitosi a cellule di Langerhans (Istiocitosi X)

Disordini congeniti del sistema immunitario

• Malattia granulomatosa cronica
  
• Deficit delle proteine di adesione leucocitaria
  
• Immunodeficienze combinate gravi (SCID), includenti:
  
  • Deficit di adenosin-deaminasi
  • Difetto delle molecole HLA di classe I e II
  • Difetto di Zap70
  • Sindrome di Omenn
  • Deficit di purin-nucleoside-fosforilasi
  • Disgenesia reticolare
  • Difetto della catena gamma comune a multiple citochine
  • Difetto di JAK3
• Sindrome da iper-IgM
• Sindrome di Wiskott-Aldrich
• Sindrome linfoproliferativa X-linked (Sindrome dei Duncan o Sindrome di Purtillo)
• Ipoplasia cartilagine-capillizio
• Sindrome di DiGeorge
  
• Sindrome IPEX (immunodeficienza con poliendocrinopatia, enteropatia, X-linked)

Errori congeniti del metabolismo

• Sindrome di Hurler (MPS-IH)
• Sindrome di Scheie (MPS-IS)
• Sindrome di Maroteaux-Lamy (MPS-VI)
• Sindrome di Sly (MPS-VII)
• Adrenoleucodistrofia
• Fucosidosi
• Malattia di Gaucher
• Malattia di Krabbe
• Mannosidosi
• Leucodistrofia metacromatica
• Mucolipidosi II (I-cell disease)
• Lipofuscinosi ceroido neuronale (malattia di Batten)
• Malattia di Sandhoff
• Osteopetrosi

Osteogenesis imperfecta

Altri disordini ereditari

• Porfiria eritropoietica congenita (malattia di Gunther)

Altre neoplasie

• Sarcoma di Ewing
• Neuroblastoma
• Carcinoma a cellule chiare del rene
• Rabdomiosarcoma

Altre indicazioni

• Sindrome di Evans
• Sindrome linfoproliferative autoimmune (da difetto di FAS, FAS-L, Caspasi)
• Sclerosi sistemica progressiva
• Neoplasie in età pediatrica trattate con chemio/radioterapia (per aumentato rischio di sviluppo di sindromi mielodisplastiche e leucemie acute secondarie).

Terapie in studio clinico con cellule staminali emopoietiche 

Malattie autoimmuni

• Diabete di tipo I
• Morbo di Crohn
• Lupus
• Malattia di rigetto dell’ospite
• Colite ulcerosa
• Artrite reumatoide
• Sclerosi multipla (può essere classificata come autoimmune o neurologica)
  

Malattie cardiovascolari

• Riparazione valvolare
• Difetti cardiaci congeniti (difetti più comuni alla nascita)
• Ischemia acuta dell’arto
• Ictus

Malattie neurologiche

• Fibrosi Cistica
• Paralisi cerebrale
• Encefalopatia ipossico ischemica
• Autismo
• Trauma cranico (principale causa di morte infantile)
• Lesioni al midollo spinale
• Perdita dell’udito
• Sclerosi amiotrofica laterale
• Sclerodermia
• Morbo di Alzheimer
• Condizioni neuro-degenerative varie

Malattie ortopediche

• Palatoschisi
• Riparazione della cartilagine

Terapie geniche e trapianti autologhi per malattie ereditarie

• Adrenoleucodistrofia cerebrale
• Fibrosi Cistica
• Anemia di Fanconi
• Immunodeficienza combinata grave (SCID)
• Anemia falciforme
• Talassemia
• Sindrome di Wiskott-Aldrich
• Distrofia Muscolare di Duchenne
• Distrofia muscolare di Becker

Trapianti allogenici per malattie ereditarie

• Epidermolisi Bullosa
• Malattie da Accumulo Lisosomiale (trapianto in utero)

Trapianti allogenici per nuove indicazioni terapeutiche

• HIV

Terapie in studio clinico con cellule staminali mesenchimali
 
Malttie autoimmuni

• Diabete di tipo I
• Malattia di rigetto dell’ospite
• Sclerosi multipla

Malttie cardiovascolari

• Ischemia acuta dell’arto
• Ictus

Malattie neurologiche

• Atassia ereditaria

Medicina rigenerativa
Fegato

• Cirrosi
  

Ustioni

• Terapie con cellule staminali mesenchimali allogeniche
  

Terapie sperimentali

Terapie geniche e trapianti autologhi

• Ischemia acuta dell'arto

Malattie neurologiche

• Morbo di Alzheimer
• Morbo di Parkinson

Medicina rigenerativa
Cuore

• Ricostruzione di cellule cardiache da cellule staminali del sangue cordonale di origine allogenica

Fegato

• Ricostruzione cellulare
  
• Cirrosi

Fonti:
Allegato 1 al Decreto Ministeriale 18 novembre 2009 (Gazzetta Ufficiale della Repubblica Italiana, Serie Generale n. 303 del 31/12/2009)
www.parentsguidecordblood.org
www.clinicaltrials.gov
www.cancer.gov
www.acor.org
www.oncolink.com
www.marrow.org
www.ninds.nih.gov
www.rarediseases.org